FDA批准首个儿童早衰症治疗药物
可阻止体内缺陷蛋白积聚 延长患者寿命
科技日报讯 (记者冯卫东)美国食品和药物管理局(FDA)前不久批准了一种治疗药物,可使患有罕见遗传病(哈金森—吉尔福德早衰综合征)的儿童获得更多的生命时间。
患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物佐金维(Zokinvy)是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。
研究人员将接受药物治疗的62名儿童的临床试验,与另一项未服用药物的81名儿童的数据相比,佐金维在治疗的前3年使患病儿童的平均寿命延长了约3个月,而接受佐金维治疗长达11年的患病儿童,平均寿命延长了约2.5年。
对于早衰症儿童,其遗传基因密码中的一个突变会损害他们的健康。这种突变会干扰负责制造蛋白质层粘连蛋白A的基因,该蛋白有助于将细胞核保持在一起。患有早衰症的儿童最终会摄入更多的被称为早衰素的有缺陷蛋白。这种蛋白质被卡在细胞膜上,不能被回收再利用,从而导致细胞过早衰老,并使血管和结缔组织变硬。
每个人都会产生某种早衰素,随着年龄的增长,身体也会产生更多的衰老素,但是早衰症儿童会产生大量的衰老素。早衰症儿童通常在出生时看起来很正常,但在其生命的头两年开始出现衰老的迹象。这些孩子一生中都会经历脱发和体内脂肪减少、关节僵硬、心血管疾病和其他加速衰老的症状。
美国加州艾格尔(Eiger)生物制药公司生产的佐金维可阻止部分早老蛋白的产生,从而降低这些蛋白在患病儿童细胞中的蓄积量。但是,作为胶囊的口服药物并不能完全阻止产生早老蛋白,而且患者可接受的剂量受到该药副作用的限制,这些副作用包括呕吐、腹泻和疲劳。
【编辑:李赫】
先说一下进阶一只呼叫兽最根基的耗费:初级内丹全满是前提条件,然后带着呼叫兽去明暗雷场景几多钱战斗一场就会收到系统的提示邮件,找到上图中的NPC上交一枚易筋丹开。 首先要吃5个易经丹,150万1...
孩子的智力发展是大多数的妈妈都十分关心的,不过什么样的情况会影响孩子的智力发育呢,友谊长存小编就来跟大家说说吧。 影响因素 1、父母的精神健康 父母是孩子最亲近的人,父母的精神健康与否,很大程度...
小亮前几天跟我说广州商务微信是什么?并且愈来愈多的广州女学妹,她们的个人微信群二维码也是发展的,愈来愈快速,让大量的人都掌握到这种广州女学妹,也让这种女学妹有一个很好的提升自己,让大量的人发展的越变越...
过早给孩子喂养干果非常容易让小孩噎住,导致支气管阻塞等难题,不利宝宝健康,尽管干果拥有 很高的营养成分,特别是在春节假期尤其多,那麼小宝宝多少岁能够 吃坚果?下边我产生详细介绍。 小宝宝吃坚果的...
自打2019年5月13日“等保2.0”宣布公布至今,社会各界紧紧围绕新标准的探讨关注度一直持续上升!2019年6月19日,“网络信息安全等级保护测评规章制度2.0国家行业标准贯彻落实会”在长沙市举办,...
针对武汉人民而言,在武汉沒有龙虾的时节不是详细的。可是由于2020年遭受肺炎疫情的危害武汉市的餐饮业也处在冷冻阶段。慢慢也来到吃龙虾的最佳时机了。龙虾市场价近乎腰折是真吗 武汉小龙虾的价格多少。产生...