FDA批准首个儿童早衰症治疗药物
可阻止体内缺陷蛋白积聚 延长患者寿命
科技日报讯 (记者冯卫东)美国食品和药物管理局(FDA)前不久批准了一种治疗药物,可使患有罕见遗传病(哈金森—吉尔福德早衰综合征)的儿童获得更多的生命时间。
患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物佐金维(Zokinvy)是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。
研究人员将接受药物治疗的62名儿童的临床试验,与另一项未服用药物的81名儿童的数据相比,佐金维在治疗的前3年使患病儿童的平均寿命延长了约3个月,而接受佐金维治疗长达11年的患病儿童,平均寿命延长了约2.5年。
对于早衰症儿童,其遗传基因密码中的一个突变会损害他们的健康。这种突变会干扰负责制造蛋白质层粘连蛋白A的基因,该蛋白有助于将细胞核保持在一起。患有早衰症的儿童最终会摄入更多的被称为早衰素的有缺陷蛋白。这种蛋白质被卡在细胞膜上,不能被回收再利用,从而导致细胞过早衰老,并使血管和结缔组织变硬。
每个人都会产生某种早衰素,随着年龄的增长,身体也会产生更多的衰老素,但是早衰症儿童会产生大量的衰老素。早衰症儿童通常在出生时看起来很正常,但在其生命的头两年开始出现衰老的迹象。这些孩子一生中都会经历脱发和体内脂肪减少、关节僵硬、心血管疾病和其他加速衰老的症状。
美国加州艾格尔(Eiger)生物制药公司生产的佐金维可阻止部分早老蛋白的产生,从而降低这些蛋白在患病儿童细胞中的蓄积量。但是,作为胶囊的口服药物并不能完全阻止产生早老蛋白,而且患者可接受的剂量受到该药副作用的限制,这些副作用包括呕吐、腹泻和疲劳。
【编辑:李赫】
本文导读目录: 1、怎么把电脑弄成一个虚拟主机的网站服务器呢? 2、Socket编程如何搭建一个外网可以访问的服务器 3、怎样把自己宿舍的电脑搭建成服务器,外网可以访问 4、如何搭建一个外...
01 打开秀米网站,选择你喜欢的模板,输入文字等信息 在网页左栏可选择新模板、标题、单图、多图、背景图、卡片、分割线等素材。 话不多说,现在以如何使用背景图为例进行介绍秀米怎么用 秀米网页选...
虽然优化算法一直在发展趋势,但依然离不了关键词,因而SEO工作中大部分依然必须紧紧围绕关键词进行。 虽然SEO工作上的大量技术性原素必须更高质量的专业技能,但给你的业务流程精准定位和锁住恰当的关键词,...
经期喝红糖水好吗(来月经了能喝红糖水吗)经期是女性生理的特殊时期,一般持续3-7天为正常。月经期间,女性抵抗力较低,不仅需要注意个人卫生,而且还要减少洗冷水。在饮食上,可多吃新鲜的蔬菜水果以及有补...
额,孩子你想多了,那个网络彩票实质就是网赌,赌博输掉的钱能追回来吗,不可能的,而切这些彩票的服务器都是在国外。是在中国的服务器早就被端掉了。不。 那你为什么那么贪?赚钱了,你可以收啊,干嘛一直玩,如...
惊悚小说(恐怖灵异悬疑惊悚小说) 1. 《接阴婆》作者:道门老九本尊 内容简介: 姥姥说,我一出生,就比别的孩子少一口阳气,为了这口奇怪的气,我不得不继承姥姥的衣钵,成为一名‘接阴婆’。...